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諾華宣布將解散其細胞與基因療法研究部，400人的機構將有280人分散到諾華其它研發(fā)領(lǐng)域，但有120人可能被裁員。業(yè)界普遍認為諾華今天這個(gè)動(dòng)作是對整個(gè)CAR-T領(lǐng)域前景憂(yōu)慮所致，同樣開(kāi)發(fā)CAR-T產(chǎn)品的Kite和Juno股票都有小幅下滑。美中藥源分析CAR-T雖然顯示驚人療效，也有很多關(guān)鍵的不確定性因素，但最關(guān)鍵的因素在于CAR-T技術(shù)目前看來(lái)只有在血癌有效，進(jìn)入實(shí)體瘤目前沒(méi)有實(shí)質(zhì)進(jìn)展。如果CAR-T技術(shù)只在血液癌癥使用，即使每位患者50萬(wàn)美元這些產(chǎn)品也就是10億左右的峰值銷(xiāo)售!

新聞事件

今天諾華宣布將解散其細胞與基因療法研究部。這個(gè)400人的機構將有280人分散到諾華其它研發(fā)領(lǐng)域，但有120人可能被裁，所以總的來(lái)說(shuō)是減少了這方面的投入。主要項目如CTL019以及其人源化二代產(chǎn)品CTL119的研發(fā)仍會(huì )繼續進(jìn)行，與賓大的合作也不受影響。但是業(yè)界普遍認為諾華今天這個(gè)動(dòng)作是對整個(gè)CAR-T領(lǐng)域前景憂(yōu)慮所致，同樣開(kāi)發(fā)CAR-T產(chǎn)品的Kite和Juno股票都有小幅下滑。

藥源解析

諾華是最早參與CAR-T競爭的大藥廠(chǎng)，兩年前曾宣布不惜一切代價(jià)開(kāi)發(fā)CAR-T。收購葛蘭素的腫瘤業(yè)務(wù)后諾華成為抗腫瘤領(lǐng)域的巨無(wú)霸之一，又有CAR-T的領(lǐng)先位置，所以今天這個(gè)消息令業(yè)界非常震驚。當然這不是第一次諾華放棄對新技術(shù)的投入，去年他們把RNAi技術(shù)以3500萬(wàn)美元白菜價(jià)賣(mài)給Arrowhead是另一個(gè)例子。據說(shuō)這個(gè)項目的負責人因為果斷終止RNAi，還獲得首屆諾華研發(fā)勇氣獎。

大家現在只是猜測為何短短兩年諾華就來(lái)了個(gè)急剎車(chē)?，F在諾華的CTL019/119在急性白血病的療效非常顯著(zhù)，也絲毫不落后于Kite和Juno，明年就可能上市。而且諾華遠大于這兩個(gè)小公司，所以不應該是因為競爭落后退出。

CAR-T雖然顯示驚人療效，但也有一些關(guān)鍵不確定性。一是~50%患者一年復發(fā)，二是需要毒性較大的化療預處理，三是安全性如細胞因子風(fēng)暴需要非常專(zhuān)業(yè)醫生監控，四是因為生產(chǎn)、物流的成本很高所以?xún)r(jià)格奇高，五是更便宜、更容易使用的競爭產(chǎn)品（如BiTE抗體）可能很快參與競爭。最后這個(gè)技術(shù)目前看來(lái)只有在血癌有效，進(jìn)入實(shí)體瘤目前沒(méi)有實(shí)質(zhì)進(jìn)展。

這最后一條可能是諾華最看重的，如果有進(jìn)入實(shí)體瘤的可能我想諾華肯定不會(huì )減速。如果只在血液癌癥使用，即使每位患者50萬(wàn)美元這些產(chǎn)品也就是10億左右的峰值銷(xiāo)售。而諾華這樣大的藥廠(chǎng)可能需要更大的產(chǎn)品，過(guò)去幾個(gè)季度諾華在投資者電話(huà)會(huì )議上基本不怎么提CAR-T也反映公司對這個(gè)產(chǎn)品的態(tài)度。但他們最近準備開(kāi)始40個(gè)心衰藥物Entresto的臨床試驗，旗下山多士的生物類(lèi)似藥開(kāi)發(fā)也非常勇猛。這些可能是短期內更有效益的投入。

CAR-T是腫瘤治療史上的一個(gè)顛覆性發(fā)明，應該說(shuō)比其它顛覆性技術(shù)如抗體、RNA藥物上市速度要快很多，但如上所述也存在諸多問(wèn)題。

Juno類(lèi)似產(chǎn)品的臨床試驗因病人死亡被FDA兩度叫停，下個(gè)月Kite將公布其臨床試驗進(jìn)展，這對整個(gè)領(lǐng)域前進(jìn)的節奏相當重要。但是最關(guān)鍵的路障還是實(shí)體瘤。如果有實(shí)體瘤療效很多藥廠(chǎng)會(huì )參與尋找控制毒副作用的新技術(shù)以及宏觀(guān)設施的建設，也會(huì )因用量大而降低成本。