免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（征求意見(jiàn)稿）
《免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則（征求意見(jiàn)稿）》起草說(shuō)明
一、背景和目的2017年，原國家食品藥品監督管理總局發(fā)布了“細胞治療產(chǎn)品研究與評價(jià)技術(shù)指導原則(試行)”，對細胞治療產(chǎn)品按照藥品管理相關(guān)法規進(jìn)行研發(fā)時(shí)的技術(shù)要求進(jìn)行了總體闡述。該指導原則發(fā)布以來(lái)，我國細胞治療產(chǎn)品的研發(fā)和注冊申報數量明顯增加，特別是免疫細胞治療產(chǎn)品。免疫細胞治療產(chǎn)品的細胞來(lái)源、類(lèi)型、體外操作等方面異質(zhì)性較大，治療原理和體內作用等相較傳統藥物更加復雜。因此，在上述指導原則的框架下，有必要進(jìn)一步細化免疫細胞治療產(chǎn)品開(kāi)展臨床試驗的技術(shù)建議，以便為藥品研發(fā)注冊申請人及開(kāi)展藥物臨床試驗的研究者提供更具針對性的建議和指南。2019年4月，國家藥監局啟動(dòng)了中國藥品監管科學(xué)行動(dòng)計劃，藥審中心負責實(shí)施的“細胞和基因治療產(chǎn)品技術(shù)評價(jià)與監管體系研究”納入首批研究項目，其中，《免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗技術(shù)指導原則》是構建免疫細胞治療產(chǎn)品技術(shù)評價(jià)體系的重要內容，有助于引導免疫細胞治療產(chǎn)品臨床試驗的規范開(kāi)展。
二、起草過(guò)程本指導原則由生物制品臨床部牽頭起草，“細胞和基因治療產(chǎn)品技術(shù)評價(jià)與監管體系研究”項目合作單位參與修訂。本項工作自2020年1月啟動(dòng)，2020年4月形成初稿，經(jīng)藥審中心內部征求意見(jiàn)，技術(shù)委員會(huì )審核，形成征求意見(jiàn)稿。
三、主要內容與說(shuō)明本指導原則介紹了免疫細胞治療產(chǎn)品在開(kāi)展臨床試驗時(shí)的一般考慮及個(gè)體化治療產(chǎn)品的特殊考慮，對免疫細胞治療產(chǎn)品開(kāi)展探索性臨床試驗和確證性臨床試驗的研究目標、研究方法和評價(jià)方式等進(jìn)行了闡述，并提出免疫細胞治療產(chǎn)品長(cháng)期隨訪(fǎng)的相關(guān)要求。本指導原則的內容適用于按照藥品管理相關(guān)法規進(jìn)行研發(fā)和注冊申報的細胞免疫治療產(chǎn)品，旨在為該類(lèi)產(chǎn)品開(kāi)展臨床試驗的總體規劃、設計、實(shí)施和試驗數據分析等方面提供必要的技術(shù)指導，以減少受試者參加臨床試驗的風(fēng)險，并規范對細胞免疫治療產(chǎn)品的安全性和有效性的評價(jià)方法。部分免疫細胞治療產(chǎn)品兼具細胞治療和基因治療產(chǎn)品的特性。本指導原則的目的不是對其監管屬性或分類(lèi)的認定，而是基于現有認識，對細胞免疫治療產(chǎn)品開(kāi)展臨床試驗時(shí)若干技術(shù)問(wèn)題的建議和推薦，內容不具有強制性，隨著(zhù)研究和認識的深入，原則內容將繼續修訂和完善。鼓勵申辦者與藥品審評中心就試驗方案的具體設計和細節進(jìn)行溝通。
